Tuotteet

(R)-3-tert-butoksi-2-aminopropaaniamidi (CAS 211755-73-6) on kiraalinen, enantiomeerisesti puhdas aminoamidijohdannainen, jossa on tert-butoksisuojaryhmä C3-asemassa ja primäärinen amidifunktionaalisuus propaanirungon päässä. Rakenteellisesti molekyyli koostuu kolmen hiilen propaaniamidiketjusta, jossa on aminoryhmä C2-asemassa (stereogeeninen keskus, jossa on (R)-konfiguraatio) ja tilaa vievästä tert-butoksiryhmästä (-O-C(CH3)3), joka on kiinnittynyt C3-asemaan.

7-hydroksi-7-(4-((1-metyylipiperidiini-4-karbonyyli)oksi)butyyli)tridekaani-1,11-diyylibis(2-heksyylidekanoaatti) – joka tunnetaan myös nimellä CL15F6 – on ionisoituva kationinen lipidi, joka on suunniteltu nukleiinihappoterapeuttisten aineiden täsmälliseen annosteluun. Rakenteellisesti molekyylissä on keskeinen tertiäärinen alkoholi ("7-hydroksi"-ryhmä) C13-alkyylivälikkeessä, joka toimii haarautumiskohtana kahdelle hydrofobiselle pyrstölle. Jokainen näistä pyrstöistä on 2-heksyylidekanoaattiesteri - haarautunut, tyydyttynyt C16-rasvahappoketju (2-heksyylidekanoaatti on 16-hiiliketjuinen ketju, jonka toisessa hiilessä on heksyylisivuketju, jota käytetään yleisesti lisäämään juoksevuutta ja vähentämään kiteisyyttä). Vastakkaisessa päässä joustava nelihiilibutyylilinkkeri yhdistää ydintelineen 1-metyylipiperidiini-4-karboksylaattipääryhmään.

OF-C4-Deg-Lin on huippuluokan, erittäin muokattavissa oleva ionisoituva lipidi, joka on suunniteltu erityisesti seuraavan sukupolven lipidinanohiukkasten (LNP) formulaatioihin. Rakenteellisesti OF-C4-Deg-Linissä on monimutkainen, monihaarainen arkkitehtuuri, joka on rakennettu keskeisen piperatsiini-2,5-dioni (diketopiperatsiini) ytimen ympärille. Tätä ydintä reunustavat kaksi identtistä haarautunutta amiiniyksikköä, joissa kummassakin on kaksi linolihaposta johdettua häntää (C18:2). Molekyyli sisältää määritellyn pituisia joustavia linkkerisegmenttejä, jotka moduloivat yleistä hydrofobisuutta ja ionisaatiokäyttäytymistä. Tämä symmetrinen, monisuuntainen muotoilu, joka sisältää yhteensä neljä tyydyttymätöntä rasvahappoketjua, mahdollistaa OF-C4-Deg-Linin kartion muotoisen geometrian, joka on kriittinen stabiilien, ionisoituvien LNP-järjestelmien muodostuksessa. Keskellä oleva diketopiperatsiinirengas tarjoaa jäykän mutta funktionalisoitavan tukirakenteen, kun taas haarautunut tertiäärinen amiinipääryhmä antaa pH-riippuvaisen ionisoituvuuden. Laaja hydrofobinen domeeni, joka on rakennettu neljästä linoleoyyliketjusta, varmistaa vahvan lipidikaksoiskerroksen pakkaamisen ja suurten nukleiinihappohyötykuormien, kuten mRNA:n ja siRNA:n, tehokkaan kapseloinnin.

IC8 (CAS 2349307-32-8) on ionisoituva kationinen lipidi, jossa on monimutkainen moniamiinipolyeetterirakenne ja useita pitkiä alkyyliketjuja. Molekyyliarkkitehtuuri sisältää keskeisen piperatsiinirungon, joka on liitetty neljään polyeetterihäntään, jotka päättyvät hydroksyyliryhmiin, mikä mahdollistaa pH-riippuvaisen varausmodulaation – protonoitumaton fysiologisessa pH:ssa toksisuuden vähentämiseksi ja protonoituneena happamassa endosomaalisessa ympäristössä endosomaalisen poistumisen helpottamiseksi. Tämä ainutlaatuinen ionisoituva ominaisuus yhdistettynä molekyylin korkeaan molekyylipainoon (noin 1050 g/mol) ja amfifiiliseen luonteeseen tekee IC8:sta poikkeuksellisen tehokkaan lipidinanohiukkasten (LNP) formulaatiokomponenttina nukleiinihapon kuljetussovelluksissa.

2-propeenihappo, 2-(oktyyliditio)etyyliesteri (CAS 2130960-87-9), joka tunnetaan myös nimellä 2-(oktyylidisulfanyyli)etyyliakrylaatti tai akryylihapon 2-(oktyyliditio)etyyliesteri, on lyhytketjuinen monomeeridisulfidipitoinen. Molekyyli koostuu polymeroituvasta akryyliesteripääryhmästä, joka käy helposti läpi vapaaradikaaliadditiopolymeroinnin, yhdistettynä oktyyliditiosegmenttiin (C₈H₇₇S–S–), jossa on pelkistyvä disulfidisidos ja kohtalaisen lipofiilinen oktyylipyrstö. Verrattuna dekyyli- ja dodekyylihomologeihinsa, 2-propeenihapon C8-alkyyliketjulla, 2-(oktyyliditio)etyyliesterillä on vähemmän hydrofobisuutta, mikä mahdollistaa lipidinanohiukkasten formuloinnin nopeammalla purkautumiskinetiikalla ja mahdollisesti erilaisilla biojakautumisprofiileilla. Disulfidisidos tarjoaa redox-vasteen – stabiili hapettavissa solunulkoisissa olosuhteissa, mutta lohkeaa nopeasti pelkistävässä solunsisäisessä ympäristössä – mikä tekee 2-propeenihaposta, 2-(oktyyliditio)etyyliesteristä ihanteellisen rakennuspalkin biopelkistyville polymeereille ja kationisille lipideille, jotka vaativat tehokkaan solun tuman sisäänpääsyn.

(R)-3-aminotetrahydrofuraani-3-karboksyylihappo (CAS 1315053-78-1) on kiraalinen, ei-proteinogeeninen, Cα-tetrasubstituoitu syklinen aminohappo, jolle on tunnusomaista tetrahydrofuraanirengas, jossa on geminaalinen amiini ja karboksyylihapposubstituentit 3-asemassa. Molekyylissä on viisijäseninen happea sisältävä heterosykli (tetrahydrofuraani), joka toimii ydintelineenä, jossa aminoryhmä (-NH2) ja karboksyylihappo (-COOH) ovat molemmat kiinnittyneet samaan hiileen renkaan 3-asemassa.