Tezakaftori

Tezakaftori on CFTR-korjaaja, joka on hyväksytty osaksi kolmoisyhdistelmähoitoa TRIKAFTA® kystisen fibroosin hoitoon 2-vuotiailla ja sitä vanhemmilla potilailla, joilla on vähintään yksi F508del-mutaatio CFTR-geenissä. Yhtenä TRIKAFTA®:n kolmesta aktiivisesta komponentista Tezacaftor toimii yhdessä eleksakaftorin ja ivakaftorin kanssa parantaen viallisten CFTR-proteiinien toimintaa. Tezakaftorin yhdistelmän eleksakaftorin ja ivakaftorin on osoitettu parantavan merkittävästi keuhkojen toimintaa ja vähentävän keuhkojen pahenemisvaiheita potilailla, joilla on kystinen fibroosi. Analyyttisissa ja laadunvalvontakonteksteissa Tezacaftor toimii ensisijaisena referenssistandardina analyyttisten menetelmien kehittämisessä, menetelmien validoinnissa ja laadunvalvontasovelluksissa ANDA (Abreviated New Drug Applications) -sovellusten osalta. Tezacaftorin hyvin karakterisoitu farmakologia tekee siitä olennaisen vertailumateriaalin CFTR-modulaation, kystisen fibroosin hoitojen ja seuraavan sukupolven CFTR-korjainten kehittämisen tutkimuksessa.

Tuoteparametrit

Bioaktiivisuus

Tezakaftori (VX-661) on toinen F508del CFTR -korjauslääke, joka auttaa CFTR-proteiinia pääsemään solun pintaan. Vaihe 2.

In vitro -tutkimus

VX-661 on CFTR-korjauslääke, joka estää F508del-mutanttikanavaa hajoamasta ja helpottaa sen siirtymistä solukalvoon.

Tuotteen laadunvarmistus

Cosperpharm on perustanut Tezacaftorille kattavan laadunvarmistusjärjestelmän, joka täyttää tutkimus- ja lääkekehityssovellusten tiukat odotukset:

Perusteellinen analyyttinen karakterisointi. Jokaiselle erälle suoritetaan monitekninen analyyttinen vapautumistesti, mukaan lukien HPLC-puhtausvarmennus, identiteetin vahvistus massaspektrometrialla ja NMR:llä, jäännösliuotinanalyysi ja vesipitoisuuden määritys.

Erän täydellinen jäljitettävyys säilytysnäytteillä. Raaka-aineiden hankinnasta synteesiin, puhdistukseen ja lopulliseen pakkaamiseen, jokainen vaihe on täysin dokumentoitu ja jäljitettävissä. Jokainen erä saa yksilöllisen eränumeron, jossa on riittävästi säilytysnäytteitä, joita säilytetään Cosperpharm-laatumenettelyjen mukaisesti.

Dokumentaatio valmis tutkimukseen ja viranomaistukeen. Jokainen lähetys sisältää analyysitodistuksen (COA), joka sisältää eräkohtaiset puhtaus- ja karakterisointitiedot, materiaaliturvallisuustiedotteen (SDS) ja kansainvälisen toimituksen tulliasiakirjat. Mukautettu laatudokumentaatio on saatavilla pyynnöstä.

Asiakkaan aloitteet laatutarkastukset. Pätevät asiakkaat ovat tervetulleita tarkastamaan Cosperpharmin tuotanto-, laadunvalvonta- ja dokumentointitilat. Ota yhteyttä valvontatiimiimme tarkastuksen ajoittamiseksi.

Ota yhteyttä

Tarvitsetko Tezacaftoria kystisen fibroosin lääkekehitykseen, analyysimenetelmien validointiin tai CFTR-tutkimusohjelmaasi? Cosperpharm on luotettava kumppanisi korkealaatuisten vertailumateriaalien suhteen. Ota meihin yhteyttä jo tänään— olemme täällä auttamassa.